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Ciencia
Pacciente recupera la vista tras terapia génica pionera
Aplican tratamiento inédito a paciente con síndrome de Usher tipo 1B
Pacciente recupera la vista tras terapia génica pionera
Foto: Canva
Un hombre de 38 años recupera la vista por primera vez en el mundo gracias a una innovadora terapia génica aplicada en la Universidad Luigi Vanvitelli, al sur de Italia.
El paciente, diagnosticado con síndrome de Usher tipo 1B, recibió una intervención basada en un sistema de “doble vector viral” desarrollado por el Instituto de Genética y Medicina (Tigem).
La institución informó que el procedimiento le permitió distinguir objetos, leer subtítulos y orientarse con claridad, incluso en condiciones de baja iluminación.
La operación se realizó en la Clínica de Oftalmología de la universidad, ubicada en Campania. El tratamiento consistió en inyectar dos virus modificados genéticamente en el espacio subretiniano. Cada uno transportó la mitad de la secuencia genética necesaria para producir una proteína que los pacientes con esta condición no sintetizan. La doctora Francesca Simonelli, responsable del procedimiento, explicó que la intervención se realizó bajo anestesia general y no presentó complicaciones mayores.
El paciente aseguró que aceptó participar como voluntario inicial con el objetivo de abrir camino a otras personas que enfrentan la misma discapacidad visual. “Antes, todo era confuso. Ahora puedo reconocer rostros, leer a distancia y moverme con autonomía en el almacén donde trabajo”, afirmó durante la presentación de resultados en la universidad.
De acuerdo con el equipo médico, la mejora se hizo evidente dos semanas después del tratamiento y se estabilizó en el primer mes. La doctora Simonelli informó que, hasta ahora, otros siete pacientes han recibido la misma terapia entre octubre de 2024 y abril de 2025, sin efectos adversos graves. En algunos casos se registró inflamación ocular leve, tratada exitosamente con corticosteroides.
El síndrome de Usher tipo 1B es una enfermedad genética que combina pérdida auditiva congénita con degeneración progresiva de la retina. Hasta ahora, las mutaciones que lo provocan no podían abordarse mediante terapias génicas convencionales debido al tamaño de los genes involucrados. El uso de vectores divididos representa un avance para el tratamiento de otras afecciones oculares hereditarias, según detalló el Tigem. (LV)